“打完針以后，我想上學。”對于小佳樹來說，這是一場持續了近4年的漫長等待。

“每一個小群體都不應該被放棄”。2021年12月3日，國家醫保局公布了2021年醫保藥品目錄調整結果，共有74種藥品新增進入目錄，于2022年1月1日正式執行。被稱為“天價救命藥”的治療脊髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）疾病的精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液，大幅降價后順利進入新版醫保目錄。據悉，該藥經過國家醫保局“靈魂砍價”，價格從70萬元/針降至3.3萬元/針，為SMA患者帶來希望。

2021年12月31日，記者了解到，在多方努力下，山東棗莊4歲男孩李佳樹將于2022年1月1日在棗莊市婦幼保健院接受SMA靶向藥注射。佳樹也將成為SMA靶向藥納入醫保后全國首例注射者。

在醫院病房中，李秀花抱著兒子李佳樹在窗邊看風景

禮物

2021年12月3日，是佳樹4歲的生日。按照慣例，母親李秀花都會給佳樹做一碗面。晚飯后，父親李為峰翻開手機時，一條“‘天價藥’進醫保”的消息彈出。李為峰一字一句得念給李秀花聽，李秀花淚流滿面。

再回憶起一路為兒子求藥的路程，李秀花覺得走得格外漫長。2017年12月3日，佳樹出生了。佳樹4個月的時候，李秀花發現他的腿部力量比較小。李秀花便帶兒子到醫院檢查，醫生建議在家做運動。“只要孩子一天沒好，做父母的就不是滋味。”李秀花說。

佳樹8個月的時候會爬，9個月的時候能走幾步路，11個月的時候總想蹲下，“凍住一般”。李秀花便帶著孩子到濟南、北京求醫。經過診斷，佳樹被確診為“脊髓性肌萎縮癥”（SMA）。

據了解，脊髓性肌萎縮癥（SMA），是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病，臨床表現為進行性、對稱性，肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮，智力發育及感覺均正常。

“我不知道什么是SMA，醫生說這個病很罕見，治療方法不多……”害怕、難過，李秀花也說不清那種滋味。

“2019年，這個藥70多萬，2020年，這個藥55萬。”后來，李秀花知道SMA是有靶向藥的。“明明知道有藥能治這個病，但是離自己很遙遠，怎么也夠不到。”于是，李秀花繼續帶著兒子做康復訓練，只希望孩子保持狀態，不要倒退。

看到SMA精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被納入醫保，李秀花說：“這是孩子最好的生日禮物，佳樹終于有救了。”

驚喜

2021年12月4日，李為峰早早地醒了。“納入醫保是個大喜事，但是我們不知道什么時候有藥，孩子能不能打，什么時候能打針，心里又沒底了。”

李為峰不知道，這一夜跟這個家庭同樣難以入眠，還有一群人。

上午，李秀花正在給佳樹做康復訓練時，接到了一通電話，電話那頭是棗莊市市中區醫保局的工作人員。

“作為區縣醫保局工作人員，了解到治療SMA的藥物諾西那生鈉納入醫保，特別是看了國家醫保藥品談判視頻，我們都沸騰了。”棗莊市市中區醫保局醫藥管理室主任劉維說。經過排查，劉維發現市中區有1戶SMA患者家庭，隨后與家屬取得聯系。

棗莊市市中區醫療保障局黨組成員、副局長毛帥說：“其實我們當時就是想把好消息送到患者的家中，讓他們知道這個好消息，讓他們能夠盡快享受到這樣的醫保政策。”經過聯系，醫保局工作人員主動上門。毛帥說：“當時患者母親喜極而泣，面對我們就像抓住救命稻草一樣，我們看到孩子母親有強烈的愿望想讓孩子盡快打上這個針，我們就想積極地推動這個事情。”

根據臨床治療需要，SMA患者首年需注射6針，此后每年注射3針。毛帥說：“國家醫保目錄執行后，在棗莊市現行的醫保政策下，經過‘基本醫保+大病保險+醫療救助+棗惠保’的多重報銷，治療費用從每年幾百萬降至幾萬元。”

接力

2021年12月31日，李為峰一大早收到消息說，他們可以到棗莊市婦幼保健院打針了。李為峰說：“萬萬沒想到，還不到一個月的時間，竟然可以這么快給佳樹打針。”

而這，是一場由棗莊市市中區醫療保障局開始的接力賽。

市中區醫保與棗莊市婦幼保健院、藥品生產企業、配送企業多次進行溝通協調，確保藥品供應配送、診療救治、醫保報銷各個環節緊密銜接，為孩子順利打上第一針奠定基礎。

“我不想放棄孩子。”從佳樹確診后，李秀花便陪著兒子堅持做康復訓練。2018年，她辭去針織廠的工作，專職照顧孩子。全家的生活都落在了李為峰的身上。李為峰說：“這些年賺的錢全砸治病上了。”

棗莊市市中區垎塔埠街道黨工委書記孔強告訴記者，佳樹一家屬于當地低保戶。2019年11月，街道為他們申請了低保，此外還先后為其申請了困境兒童、殘疾補貼、無障礙改造等政策，力所能及地為他們提供生活保障，改善生活環境，“每月可享受困境兒童救助金1100元，每月享受兩項殘疾補貼570元。同時為他們一家申請了3765元臨時救助金。”

而另一邊，國藥控股棗莊有限公司立即聯系上級公司對諾西那生鈉注射液協調采購事宜。對于諾西那生鈉藥品供應配送的難度，國藥集團棗莊有限公司總經理段明驥表示：“這個藥物對溫度有嚴格的要求，整個運輸過程要保持在2℃——8℃。”他們安排了專用冷鏈藥品配送車輛，對溫度全程實時監控，保障該藥品在貯藏運輸直到患者注射前的各個環節，始終處于規定的低溫環境，保證藥品的運輸質量安全。在物流運輸環節展開了‘零時差’運輸接力。段明驥透露，該藥物已于12月30日送達棗莊市婦幼保健院。

曙光

2021年12月31日晚，佳樹住在了棗莊市婦幼保健院。當醫生來查房時，他開心地向醫生問好。

棗莊市婦幼保健院副院長劉成文介紹，佳樹確診之后一直在棗莊市婦幼保健院康復治療。針對佳樹接受諾西那治療，醫院充分考慮到了可能出現問題的各種情形，制定了一整套保障措施。優化流程，針對患兒使用諾西那生鈉治療，醫院第一時間和國藥控股、勃健生物科技（上海）有限公司對接，確保藥品及時到位。針對采購諾西那生鈉藥物，召開臨時藥師管理委員會，制定采購計劃，實現快速快捷途徑，為患者提供有力的治療保障。同時組建團隊，加強對患兒診療工作的指導，確保患兒得到及時有效地救治，成立以分管院長劉成文任組長、兒童康復科主任徐世琴、兒科重癥醫學科主任孫笑茜等為成員的權威專家治療組，確保患兒得到科學診斷和妥善救治。與國內相關專家進行了6次線上培訓交流活動，勃健公司安排專家在12月29日到達該院進行了注射各關鍵環節的指導，以確保患兒注射過程規范化、標準化。

佳樹的哥哥李國亮，也是SMA患者，因為錯過治療時機，需要臥床。所以李秀花在“搶時間”，她想讓佳樹能夠早點打針。李秀花說：“我就想給孩子趕緊用上這個針，這是唯一能救孩子的方法。明天就要打針了，我們這幾天每時每刻都很激動。”

佳樹知道自己生病了。有時候做完康復回家，李秀花帶著佳樹會路過學校。佳樹就問：“我以后是不是也能在這里上學啊？”李秀花說：“咱們努力，總有一天咱們能在這里上學。”其實每一次李秀花說這句話的時候，都是骨鯁在喉。

元旦這天，佳樹就要接受SMA靶向藥注射。李秀花問佳樹：“打完針以后，你想做什么呀？”

佳樹說：“我想上幼兒園。”