12月3日，2021年國家醫(yī)保目錄調(diào)整結(jié)果官宣。有7款罕見病治療藥物進入此次醫(yī)保目錄之中，其中包括渤健的氨吡啶緩釋片和諾西那生鈉注射液。

全文4302字，閱讀約需8分鐘

新京報貝殼財經(jīng)記者 李云琦 編輯宋鈺婷 校對 盧茜

“醫(yī)保其實我們在討論一個問題，就是每一個小群體都不應該被放棄”

在今年11月11日的2021國家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場，一款高價藥物的談判正在緊張進行。國家醫(yī)保局談判代表、福建省醫(yī)保局藥械采購建管處處長張勁妮在醫(yī)保談判現(xiàn)場的這句話說給了一家美國藥企渤健。這場談判最終進行了一個半小時，企業(yè)談判代表進行了8次商議，最終談判成功，談判室內(nèi)掌聲雷動。

在這次國家醫(yī)保談判中，渤健有富馬酸二甲酯腸溶膠囊、氨吡啶緩釋片和諾西那生鈉注射液三款藥物入圍，前兩款藥物用于罕見病多發(fā)性硬化的治療，諾西那生鈉注射液用于罕見病髓性肌萎縮癥(SMA)的治療。近兩年，諾西那生鈉注射液頻繁因為高昂的藥價吸引到社會各界關(guān)注。

12月3日，2021年國家醫(yī)保目錄調(diào)整結(jié)果官宣。有7款罕見病治療藥物進入此次醫(yī)保目錄之中，其中包括渤健的氨吡啶緩釋片和諾西那生鈉注射液。

病痛挑戰(zhàn)公益基金會副理事長王奕鷗對新京報貝殼財經(jīng)表示，能進入國家醫(yī)保肯定是非常重要的一件事，目前還有絕大部分的高值藥是沒有被納入到醫(yī)保范圍里。

根據(jù)病痛挑戰(zhàn)公益基金會統(tǒng)計，截至目前，基于國家《第一批罕見病目錄》，在我國明確注冊的罕見病適應癥藥品有87種，涉及46種罕見病；截至2021年國家醫(yī)保談判之后，有28種罕見病的58種藥物已納入國家醫(yī)保目錄中。

━━━━━

國家醫(yī)保已有28種罕見病用藥，

此次突破在于“高值藥”

12月3日，國家醫(yī)保目錄談判結(jié)果官宣。數(shù)據(jù)顯示，此次共計74種藥品新增進入目錄，11種藥品被調(diào)出目錄。2021年國家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)藥品總數(shù)2860種，將于2022年1月1日執(zhí)行。從談判結(jié)果看，最終94種藥品（目錄外67種，目錄內(nèi)27種）談判成功，總體成功率80.34%。目錄外67種藥品平均降價61.71%。

▲圖說：11月11日，被屏風遮擋住的醫(yī)保談判現(xiàn)場。

正如同國家醫(yī)保局談判代表提到的“每一個小群體都不應該被放棄”，此次新納入藥品精準補齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，共涉及21個臨床組別，患者受益面廣泛。

此次新增進入醫(yī)保目錄中的藥品，人凝血因子IX、醋酸艾替班特注射液、諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片、阿加糖酶α注射用濃溶液、氯苯唑酸軟膠囊7款藥物，分別為治療血友病、遺傳性血管性水腫、髓性肌萎縮癥、多發(fā)性硬化、法布雷病、甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病的罕見病藥物。

記者注意到，除此前因治療費用價格高而受到外界關(guān)注的諾西那生鈉注射液外，此次進入醫(yī)保的阿加糖酶α注射用濃溶液為治療法布雷病藥物，此前治療年費用同樣超過百萬元。

“每年其實國家醫(yī)保目錄談判都會有罕見病藥物進入，這一次比較特別的是高值藥進入醫(yī)保的情況，確實是一個突破，也是非常不容易的。特別感謝國家醫(yī)保局為罕見病群體所做的努力。”

數(shù)據(jù)顯示，罕見病在人群中的患病率約為3.5%-5.9%，中國的罕見病患者數(shù)量約為2000萬人。從全球范圍看，目前僅有5%的罕見病有有效治療方法。

“基于罕見病藥品的特殊性，我們更希望國家能針對罕見病用藥有特殊的保障機制”，王奕鷗建議，比如設立國家專項用于罕見病用藥的基金來降低患者負擔、鼓勵商業(yè)保險將罕見病納入保障、鼓勵地方性保障探索、鼓勵慈善等等，多方面、多層次地對罕見病用藥進行保障，結(jié)合國家醫(yī)保一起形成多元支付體系。同時，也希望更多醫(yī)藥企業(yè)可以研發(fā)、引進罕見病用藥，滿足中國大量罕見病患者的實際需求。

━━━━━

諾西那生鈉為渤健貢獻兩成收入,

百萬治療年費用成過去式

“今天真的是特別特別激動，太不容易了，我們家孩子等了7年”。在電話中，一位罕見病患兒的母親喜極而泣。

北京SMA患兒松子今年已經(jīng)上小學，他在一歲零一個月時被確診的是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。資料顯示，SMA新生兒發(fā)病率約為1/6000~1/100001，常規(guī)人群中，約每40-50人就有1個是SMA致病基因攜帶者。隨著SMA患者病程的發(fā)展，最終影響吞咽和呼吸，嚴重威脅患者生命。

“我們是2015年確診，當時發(fā)現(xiàn)他運動能力不如正常小朋友，我們確診時醫(yī)生跟我們說，這個孩子活不過兩歲。”

在很長一段時間，中國對于SMA患者的診斷、就醫(yī)、用藥一直是一個空白。2018年5月，國家衛(wèi)健委、科技部、工業(yè)和信息化部、國家藥監(jiān)局和國家中醫(yī)藥局5部門聯(lián)合印發(fā)《第一批罕見病目錄》，收錄了脊髓性肌萎縮癥等121種罕見病。

從確診開始，松子父母得到的很多反饋都是“沒有任何希望了”，但他們一直沒有放棄，一直堅持了解更多的SMA相關(guān)知識，之后給孩子用護具、按摩，跟國外的家長聊這個疾病，“那個時候是想，只要把他的生命維持下去，我們都能傾其所有去付出。”

2016年，美國一家醫(yī)藥公司渤健生產(chǎn)的鞘內(nèi)注射藥物Spinraza（諾西那生鈉注射液）在美國獲批上市，成為全球首個SMA治療藥物，“我記得特別清楚，那好像是一個圣誕，當時就覺得，我們家孩子有希望了，活下去更有希望了。”

▲圖說：諾西那生鈉注射液產(chǎn)品圖

2019年，通過中國藥監(jiān)局審批，得以進入中國市場。根據(jù)渤健官網(wǎng)顯示，截至2020年12月31日，諾西那生鈉注射液已經(jīng)在全球50多個國家和地區(qū)獲批，全球已有超過11000名患者接受諾西那生鈉注射液治療。

根據(jù)渤健2020年年度報告，公司諾西那生鈉注射液全年收入為20.52億美元。記者從渤健財報中看到，諾西那生鈉注射液在公司2020年度的收入占比已經(jīng)近乎兩成。

▲圖說：渤健2020年財報中，披露的諾西那生鈉注射液2018年以來收入情況

最早進入中國之時，諾西那生鈉注射液的治療費用高達140萬元。貝殼財經(jīng)記者了解到，諾西那生鈉注射液進入中國后，一開始的定價在70萬元一針，根據(jù)企業(yè)送藥政策，買第一針時送三針，買第二針時送一針。患者在治療中，需要前兩個月注射4針諾西那生鈉，以后每4個月打一針。第一個年度，需要注射6針諾西那生鈉，這樣下來就是140萬的年治療費用。

“70萬一針，傾其所有我們能用上一年，但是這個不是一針就見效的藥，是要終身用藥的，那之后怎么辦？”

松子媽媽告訴記者，周圍孩子用藥后的好轉(zhuǎn)讓自己更加煎熬，陷入自責和內(nèi)疚之中，“一直到今天上午官宣出來，這個藥進醫(yī)保了！我們還對帶孩子去國外治療的家長說：你們回來吧，我們進醫(yī)保了，大部分孩子都能用得起藥了！”，“國家政策太好了，這份心情真的太難描述！”

12月3日，美兒SMA關(guān)愛中心執(zhí)行主任邢煥萍對貝殼財經(jīng)記者表示，目前在美兒SMA關(guān)愛中心實名登記注冊的SMA患者有兩千人，但其中真正使用諾西那生鈉注射液治療的只有四五百人。如今在我國，患者只可以采用諾西那生鈉注射液治療方案，或者選擇羅氏的一款藥物利司撲蘭（Evrysdi）進行治療。在采用Evrysdi藥物治療中，年治療費用也在十幾萬到50萬不等。

━━━━━

或降低至3萬元/針,

患者家屬期待盡快落地實施

12月3日早上，收到諾西那生鈉注射液進入國家醫(yī)保的消息時，岳岳媽媽還在為孩子后續(xù)治療做時間規(guī)劃。

去年年初，岳岳第一次進行了諾西那生鈉注射液的治療，注射了4針諾西那生鈉。但因為治療費用有限，岳岳已經(jīng)停藥18個月。

▲圖說：上海SMA患者岳岳的家長提供的打針發(fā)票，顯示一針諾西那生鈉注射液價格為69.97萬元。

“每年如此高昂的治療費真的對我們小家庭來說是無法承受的”，岳岳的媽媽對貝殼財經(jīng)記者表示。這兩年，岳岳媽媽等家長一直在倡議地方政府將這款藥物納入醫(yī)療救助范圍，也更希望這款藥物能進入國家醫(yī)保之中。

2021年1月，諾西那生鈉注射液治療費用降價至55萬元一年，并且進入上海的滬惠保，但岳岳所在醫(yī)院受限藥占比的問題，一直未采購諾西那生鈉注射液。

岳岳媽媽告訴貝殼財經(jīng)記者，在自己和眾多家長努力了很久之后，上海衛(wèi)健委還特意為此出文，醫(yī)院采購諾西那生鈉注射液不計算藥占比之中，“11月這個文件正式給到醫(yī)院，醫(yī)院12月份走采購流程，通知我們下周五入院開始治療”。

“現(xiàn)在用就是55萬，滬惠保最高報銷30萬”，岳岳媽媽開始考慮是否要等待此次的醫(yī)保新價格，“這個新國家醫(yī)保政策說是在下個月（2022年1月起）實施，但是真的落地到上海要多久我們不確定。”

岳岳媽媽告訴記者，如果諾西那生鈉注射液一針價格能降低至3萬，此次等待新醫(yī)保政策落地后用藥，國家醫(yī)保的報銷比例是60%。

根據(jù)人民日報微博發(fā)布視頻，11月11日諾西那生鈉注射液談判現(xiàn)場中，國家醫(yī)保局談判代表給出的報價為33000元，并提出期望企業(yè)能夠接受。在藥企代表的第八次商議后，給出最終報價，最終成交，但最后的談判價格并未在視頻中呈現(xiàn)。

“多少錢一針的單價現(xiàn)在都不知道，藥廠也沒有官宣、醫(yī)保局也沒有官宣”，岳岳媽媽表示，自己也仍在等待進一步的消息。

根據(jù)12月3日國家醫(yī)保局、人力資源社會保障部印發(fā)的通知要求，新版國家醫(yī)保藥品目錄自2022年1月1日起正式實施。國家醫(yī)保局表示，目前，各地醫(yī)保部門正緊鑼密鼓地開展信息系統(tǒng)調(diào)整、政策銜接、人員培訓等工作，爭取談判藥品盡早落地。

━━━━━

進擊的醫(yī)保：

本次醫(yī)保談判預計為患者減負超300億

2021年醫(yī)保目錄更新，是醫(yī)保政策的又一次進擊。國家醫(yī)保局表示，此次調(diào)整始終堅持“保基本”的功能定位，著力更好地滿足廣大參保人的基本用藥需求，繼續(xù)堅持“突出重點、補齊短板、優(yōu)化結(jié)構(gòu)、鼓勵創(chuàng)新”的調(diào)整思路。

保基本的功能定位上，醫(yī)保局也始終綜合考慮現(xiàn)階段我國經(jīng)濟社會發(fā)展水平、醫(yī)保基金和參保人員負擔能力等因素，堅決杜絕“天價藥”進目錄。

此次未進入醫(yī)保目錄之中的“天價藥”就有此前同樣備受關(guān)注的阿基侖賽注射液。阿基侖賽注射液，也就是奕凱達，這款藥物是中國首個獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準上市的CAR-T細胞治療藥品，主要用于治療既往接受二線或以上系統(tǒng)性治療后復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者。

這款今年6月才上市的藥品，因為治療效果和高昂價格同時受到關(guān)注，也被稱為“120萬元/針天價藥”。

根據(jù)此前國家醫(yī)保局官網(wǎng)發(fā)布的《關(guān)于公示2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整通過初步形式審查藥品及信息的公告》，顯示共有271個藥品通過初步形式審查。其中包括備受矚目的阿基侖賽注射液。但在后續(xù)談判過程中，該藥物進入談判階段。

當時國家醫(yī)保局還表示，“解決新藥的可及性也不能僅僅依靠基本醫(yī)保一條道路，可以充分發(fā)揮各類補充保險、商業(yè)健康保險等渠道功能，通過建立完善中國特色的多層次醫(yī)療保障體系，更好地滿足不同層次的用藥需求。”

而對于堅決不讓“天價藥”進目錄的背后，是國家醫(yī)保局對經(jīng)濟性的把握，關(guān)乎醫(yī)保資金的有效利用。

國家醫(yī)保局表示，在今年的調(diào)整過程中，我們嚴格把握藥品的經(jīng)濟性，經(jīng)初步測算，新增的74種藥品預計2022年增加的基金支出，與目錄內(nèi)藥品降價等騰出的基金空間基本相當。因此，從總體上看，近期不會明顯增加基金支出。

“從患者負擔情況看，與原市場價格相比，通過談判降價和醫(yī)保報銷，本次談判預計2022年可累計為患者減負超過300億元。”